Dedicamos un tiempo considerable a hablar sobre la innovación en sanidad, dada la gran atención que acaparan los apasionantes adelantos en diversas áreas, como en terapia de genes. Sin embargo, en ocasiones, pueden hallarse avances entre «lo ordinario» y, en algunos casos, se avanza con la ayuda de los inversores. Así ocurrió recientemente con un tratamiento contra una severa infección pulmonar conocida como micobacterias no tuberculosas (NTM, por sus siglas en inglés).
NTM es una infección bacteriana de origen hídrico que puede provocar tos crónica, fatiga, dolor de pecho y otros síntomas. Los gérmenes que causan la enfermedad pueden ser difíciles de erradicar y las recomendaciones actuales exigen que los pacientes tomen tres antibióticos distintos al menos durante un año, aunque este régimen suele tener un escaso nivel de tolerancia y no es demasiado eficaz. En ocasiones se añade otro antibiótico, Amikacin, en el tratamiento del paciente; no obstante, cuando se introduce en el organismo por vía intravenosa este fármaco puede causar efectos adversos, como la pérdida de audición y disfunción renal.
Esta situación podría cambiar con un nuevo fármaco llamado Suspensión de inhalación de liposomas Amikacin (ALIS, por sus siglas en ingles), que se encuentra en fase de desarrollo. Con esta nueva terapia, los pacientes siguen tomando Amikacin, pero en lugar de usar el método IV*, ALIS administra el antibiótico mediante un nebulizador. Este aparato crea una nubecilla que se respira directamente en los pulmones, reduciendo así la exposición nociva del medicamento al resto del organismo. Por otro lado, el propio antibiótico se envasa en una burbuja molecular conocida como liposoma, lo que permite su fácil transporte y penetración en el tejido pulmonar donde reside la bacteria.
Pensamiento inteligente
Para abreviar, ALIS constituye una nueva forma de administrar un viejo fármaco más eficazmente y con resultados que parecen prometedores. En los ensayos clínicos de fase 3, Insmed, la compañía que desarrolla ALIS, anunció que el tratamiento con ALIS, combinado con medicamentos asistenciales estándar, curó al triple de pacientes que NTM usado como el único medicamento asistencial.
Otro dato importante fue nuestra colaboración con Insmed para mejorar el diseño de su ensayo de fase 3, el primero para el Equipo de Global Life Sciences de Janus Henderson Investors. En 2014, la compañía se hallaba elaborando su estudio con la idea de probarse en 100 pacientes, el mismo número que en su exitoso ensayo de fase 2. Sin embargo, nuestros modelos estadísticos patentados (que tratan de predecir la probabilidad de éxito de los ensayos clínicos) indicaban que un ensayo de mayor alcance mejoraría las opciones de éxito. Tras estudiarlo con la compañía, Insmed decidió modificar el ensayo para lograr la participación de más de 300 pacientes. En septiembre de 2017, la entidad informó de sus alentadores resultados en ingresos derivados del estudio de fase 3, una noticia que duplicó con creces la cotización de los títulos de Insmed de un día para otro.
En busca de ese 10%
A pesar de todos los avances logrados en biotecnología, el 90% de los fármacos que entran en ensayos clínicos aplicados en humanos nunca llegan al mercado. Nosotros procuramos determinar cuáles de ellos terminarán entre ese 10% que sí prosperan y, como ha demostrado ALIS, hay que lanzar una amplia red y centrarse en lo importante: descubrir a las empresas más susceptibles de resolver un problema médico no atendido.
Más de 200.000 personas en el mundo han sido diagnosticadas con la afección NTM, una cifra que está aumentando con rapidez
La eficacia de ALIS nos lleva a creer que Insmed presentará una solicitud de aprobación ante la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) en el primer semestre de 2018, a la que probablemente seguirán solicitudes similares en Japón y otros países.
Con el tiempo, ALIS posiblemente pueda transformar un antiguo antibiótico en un fármaco de éxito rotundo, todo gracias a una nueva formulación y a ensayos clínicos diseñados con inteligencia. A eso lo llamamos una victoria potencial tanto para pacientes como para inversores.
Andy Acker, cogestor de la estrategia Global Life Sciences Strategy
